Istraživači sa Harvarda genetički izmenili ljudske matične ćelije - moguć novi pristup borbi protiv HIV / AIDS
Istraživači Instituta za matične ćelije na Harvardu po prvi put su koristili relativno novu metodu kako bi kreirali tehniku za blokiranje HIVa da uđe i uništi imunološki sistem pacijenta.
Ovo je prvi objavljeni rad ove grupe o korišćenju CRISPR/Cas tehnologije da na efikasan i precizan način izmene relevantne gene ćelija ljudi, u ovom slučaju matičnih ćelija koje formiraju krv i T ćelija. T ćelije su vrsta limfocita (vrsta belih krvnih ćelija) koje igraju centralnu ulogu u imunom sistemu.
Iako istraživači veruju da bi novi pristup tretmanu HIVa mogao da bude spreman za testove na ljudima za manje od 5 godina, ukazali su i na tri važne stavke opreza.
Prva i najočiglednija je da mogu naići na neočekivane komplikacije; druga je da je istorija HIV / AIDS epidemije prepuna "lekova" za koje se ispostavilo da to ipak nisu; i konačno, čak i ako ovaj novi pristup savršeno funkcioniše, zahtevaće dodatni razvoj da bi se mogao primeniti u delovima planete koji su najteže pogođeni epidemijom.
Istraživanje, koje su vodili doktori Čad Kovan i Derek Rosi, objavljeno je na naslovnoj stranici novembarskog izdanja časopisa "Cell Stem Cell".
HIV targetira T ćelije i ulazi kroz receptore koji se zovu CCR5 koji im služe kao vrata za invaziju u ćelije domaćina. Jednom kada dospe u T ćeliju, virus se replicira i ubija ćelije domaćina, ostavljajući pacijenta izloženog različitim oblicima infekcije.
Korišćenjem CRISPR / Cas tehnologije za izmenu gena, tim je je uspeo da ukloni CCR5 receptore iz matičnih ćelija krvi tako da one mogu da kreiraju različite ćelije krvi koje nemaju ovaj receptor. U teoriji, takve ćelije bi se mogle uneti u ljudski organizam transplatacijom sličnom onoj koja se koristi kod pacijenata obolelih od leukemije, što bi trebalo da podigne otpornost organizma na HIV.
"Pokazali smo da lako možemo ukloniti CCR5, pokazali smo da su takve ćelije i dalje funkcionalne i uradili smo veoma, veoma duboke analize kako bismo potvrdili da ne dolazi do neželjenih mutacija, tako da izgleda da je metoda bezbedna.", Rekao je Kovan. "Očigledno, ima još dosta posla."
"Sledeći korak su testiranja na životinjama u saradnji sa Ragon institutom.", Rekao je Kovan. "Imamo odlične modele na miševima kojima se može dati ljudski imunološki sistem i zatim ih inficira HIVom. Tada možemo dati naše ćelije miševima i videti da li su zaštićeni od HIVa. "
Jednom kada ova istraživanja budu završena, ako su uspešna i ako se ne pojave komplikacije, sledeći korak je prva faza ispitivanja na ljudima, koja podrazumeva isključivo testiranje bezbednosi upotrebe nove terapije. Kovan je rekao da je suviše rano sada predviđati kada bi ova testiranja mogla da počnu.